[2022.1] PS-001 获得美国 FDA IND 批准，可以进行人体临床试验

(2022年1月28日) 药祇生医宣布旗下第二型糖尿病 重磅新药 PS-001 通过美国食品药品监督管理局 (FDA) 审查，将可进入 单次剂量递增给药 (Single-Ascending Dose) 的临床一期试验，并预计于今年上半年完成 台湾食品药物管理署 (TFDA) 新药临床试验申请 (IND)，启动临床招募。

全球糖尿病现状与医疗需求

根据 2019 年国际糖尿病联盟 (IDF) 的报告，全球糖尿病发病率已达到 9.3%，目前有 4.63 亿人罹患糖尿病，其中第二型糖尿病多发于成人，约占 90%。 糖尿病人口增长非常快速，在过去 30 年内已增加为 4 倍，预计到 2030 年糖尿病患者将增至 5.78 亿人，2045 年将增至 7 亿人。 若包括糖尿病所引发的并发症，如肾衰竭、心脏病、中风等，则每年有 420 万人因糖尿病而死亡，占全球死亡总人数的 11.3%，位居全球死因的第三位。

虽目前已有许多糖尿病药物上市，但这些药物仅能控制血糖，无法治愈糖尿病，病人必须一辈子服药；而部分患者仍会持续恶化，产生严重的并发症，甚至死亡。 因上述疗效限制，第二型糖尿病仍属于一个 未被满足的医疗需求 (Unmet medical needs)，因此开发一个全新机制、可治愈糖尿病的新药，仍是刻不容缓的事实。 PS-001 若能于人体证明疗效，将可满足市场缺口，其市场潜力将高达 500 亿美元。

PS-001 机制与未来展望

PS-001 是来自中研院杨文钦研究员十多年的研发成果，是一个全新机制的糖尿病小分子药物。 PS-001 不同于现有药物仅能控制血糖，可抑制糖尿病发展的关键蛋白 PDIA4 (蛋白二硫键异构酶)，而具有防止胰岛细胞死亡的功能。 PS-001 在小鼠实验中已证明可以稳定血糖与 糖化血红蛋白 (HbA1C)、降低胰岛细胞的氧化压力与死亡，进一步逆转甚至治愈糖尿病。

受到上述研究成果的激励，药祇生医认为在 PS-001 高度安全的前提下，可望顺利通过 单次剂量递增给药 临床一期试验，并于今年开始多剂量试验，目前募资也顺利进行中。 展望明年，药祇生医也正积极筹备收纳第二型糖尿病患者的临床二期试验，以进一步验证 PS-001 在人体的疗效并扩大使用人群，期待造福更多患者。